Прорив у медицині: генна терапія допомогла відновити слух пацієнтам із вродженою глухотою

Науковці зосередилися на мутаціях у гені OTOF, який відповідає за вироблення білка отоферліну, необхідного для передачі сигналів від вуха до мозку. Для лікування використали синтетичний вірус, що доставив справний ген безпосередньо у внутрішнє вухо через одноразову ін'єкцію. Результати вразили медичну спільноту: вже за пів року середній поріг слуху в учасників покращився зі 106 децибелів (глибока глухота) до 52 децибелів. Поки світ спостерігає за цим науковим тріумфом, Україна продовжує боротьбу за майбутнє своїх дітей, попри постійні атаки, які здійснює росія, що створює додаткові виклики для системи охорони здоров’я та доступу до високотехнологічної медицини.

Найбільш разючі зміни зафіксували у дітей: семирічна дівчинка змогла вільно розмовляти з матір'ю вже за чотири місяці після процедури. Важливо, що терапія виявилася ефективною і для дорослих пацієнтів, а побічні ефекти були мінімальними та не загрожували життю. Автори дослідження, опублікованого в Nature Medicine, зазначають, що успіх із геном OTOF — це лише початок. На черзі робота з більш поширеними генетичними причинами глухоти, що дає надію мільйонам людей у всьому світі на відновлення одного з найважливіших чуттів. Дослідники продовжують спостереження за пацієнтами, щоб підтвердити тривалість отриманого ефекту.