Науковці вперше відновили дитині слух за допомогою терапії

Про це пише Guardian.

Клінічне дослідження такої генної терапії розпочали у 2023 році з використанням лікування, розробленого американською фармацевтичною компанією Regeneron за підтримки центрів клінічних досліджень у Кембриджі.

Опал Сенді, родом з Оксфордширу, стала першою пацієнткою, яку пролікували в межах глобального дослідження генної терапії. Дівчинка народилася абсолютно глухою через невропатію, спричинену порушенням проходження нервових імпульсів від внутрішнього вуха до мозку.

Її лікування розпочали незадовго до її першого дня народження. Вона стала першою британською пацієнткою у світі за цією програмою та наймолодшою дитиною, яка отримала таке лікування.

Під час операції Опал проводили генну терапію в правому вусі, а в ліве їй встановили кохлеарний імплантат, який дозволяє чути людям з порушенням слуху.

Науковці називають результати «запаморочливими»: протягом чотирьох тижнів після операції Опал реагувала на звук, навіть коли кохлеарний імплант в її лівому вусі був вимкнений. Протягом наступних тижнів її слух безперервно поліпшувався. Уже за 24 тижні науковці підтвердили, що дівчина мала близький до нормального рівень слуху для тихих звуків, як-от шепіт.

Зараз Опал 18 місяців, і вона може реагувати на голоси батьків і вимовляти такі слова, як «тато» і «бай-бай».

Слухова нейропатія може бути наслідком зміни в одному гені — OTOF. Він виробляє білок під назвою отоферлін, необхідний для того, щоб внутрішні волоскові клітини у вусі могли контактувати зі слуховим нервом. Дослідження мало показати, чи може генна терапія забезпечити слух дітям, які народилися з таким порушенням.

Професор Ман Охар Бенс — головний дослідник та вушний хірург у лікарнях Кембриджського університету — назвав результати дивовижними та навіть кращими, ніж очікувалося.